治療癌癥的更好方法

《財富》（中文版）-- 作為一名畢生從事制定癌癥特殊療法的腫瘤學家，我會感到沮喪，因為大多數的病人仍然在缺乏對其病情的發展和擴散的全面理解的情況下接受治療。對于所有存在轉移性（擴散性）的普通癌癥，使用常規療法的五年存活率遠遠低于50%。對于有些疾病，比如胰腺癌，這一比率低至7%。

我領導了格列衛（Gleevec）的臨床開發。格列衛是一種定向藥物，用于阻止能夠導致慢性骨髓性白血?。–ML）的變異。這種病的患者的預期存活時間是3至5年，在服用這種藥之后，大多數人可以擁有正常人的壽命。目前，相關的研究仍然在進行，以確定患者何時可以停藥而不受任何影響。對于癌癥藥物開發來說，這是一個令人激動的模式。完整基因組測序的成本大大下跌，已經并且仍將創造出更多的精準醫療的成功故事。

但是，對于所有的患者來說，基因定制療法已經變成了現實。不過，走到這一步，需要我們對如何分享知識做出重大的重新評估。

如今，只有少數幸運的患者能夠享受到腫瘤基因組的測序分析。分析的過程很辛苦，需要花費數月時間和數萬美元，才能夠找到推動癌癥發展的變異，然后再確定最優的療法。即便做了這些工作，單憑基因組數據仍然不足以確定推薦療法的效果。

在俄勒岡健康與科學大學（Oregon Health & Science University）的奈特癌癥研究所（Knight Cancer Institute）工作時，我遇到了一位科技企業高管。他是幸運而鮮活的樣本，告訴人們精準醫療可能帶來什么。不過，他的經歷也反映出了一些挑戰。

在與一種罕見的未知腎癌抗爭了23年之后，英特爾公司（Intel）醫療保健團隊的主管埃里克·迪什曼（Eric Dishman）幾乎無計可施了。他非常幸運，做了DNA測序，不過，隨后的工作又花了6個月時間，存儲了相關數據的硬盤被運到了美國的另一頭，一個由腫瘤學家、計算機科學家和數據專家組成的團隊根據他的分子結構設計出了治療計劃。沒過幾個月，他奇跡般地擺脫了癌癥，可以接受救命的腎移植手術了。這樣的經歷促使埃里克找到我，尋找實現精準醫療的更好方法。

英特爾公司和奈特癌癥研究所正在聯合起來，向全球的醫學界和科技界發起挑戰：到2020年，為患者實現癌癥的精準治療，而且是在一天之內。

如果成功，就意味著變革護理方式，以便治療團隊能夠借助基因組測序和分子成像技術分析患者的癌細胞，然后在24小時之內確定精準治療計劃。

如今，即使是在最先進的癌癥中心，這一過程也基本上是由人工完成的，普遍存在著標準缺失和分析工具缺失，還因為數據庫分散而受到限制。要想取得進步，就必須在臨床工作流程、計算效率和科研見解的分享方式上做出重大的改進。

精準醫療基本上是數據科學。要做到最大程度的精確，醫生和研究人員必須對龐大的數據集進行最先進的分析，以發現哪種療法或組合療法的效果最佳。

一些有名的成功故事展現出了精準療法的潛力。華盛頓大學（Washington University）的一位研究人員的白血病多次復發，治療無效。后來，他的同事對其腫瘤的DNA進行了測序，找到了一處對其服用的緩解病情的藥物產生的關鍵變異。威斯康辛州的一個男孩患上了神秘的腦部感染，測序鎖定了一種抗生素，拯救了他的生命；有一個孩子存在著科學家完全未知的出生缺陷，了解科技的父母找出了世界各地的類似病例，發動遺傳學研究人員尋找更好的控制其類似癲癇的并發癥的方法。遺憾的是，能夠享受或買得起這些可能救命的分析方法的人少之又少。

隨著DNA測序成本的持續下降，分子成像技術越來越普遍，帶有相關臨床結果數據的公開和個人數據將會增長。這些數據庫將合并目前分散的數據，完成確定單個患者理想療法的拼圖。這些數據集非常龐大，測定一名病人的基因組會產生1TB的數據，相當于20萬首MP3歌曲，把它們在研究所之間轉移是不切實際的。

為了支持奈特癌癥研究所和英特爾的“一天定方案”的愿景，我們開發了癌癥精準療法的協作平臺原型，能夠協調多家研究所的研究。這種前所未有的平臺提供了讀取現有公開和私人市場計算云的渠道，并且將研究成果標準化，以便更加方便地分享數據。

相比于傳統的封閉方式，我們的平臺原型是一種傳播模式，各個醫療中心可以通過安全的網絡互聯，利用彼此的數據，同時不必搬動數據。這很重要，因為它使每個在數據網站的計算成為可能，所獲得的結果在隱去患者的姓名之后被發送給獲得授權的索取人。盡管可以分享的癌癥治療知識量在增長，為全世界的患者改善療效，但是每個合作伙伴仍然以控制自己病人的數據。

2015年8月，我們推出了這一系統的試用版，并且將在2016年的第一季度宣布，另外兩家大型癌癥研究所將加入我們，以擴展功能。以當前的規模，任何地方的醫生將能夠坐在他們的電腦前面，讀取數以百萬計的癌癥患者的基因組和臨床資料，令他們得以為每位患者設計出最好、最有效的療法。最終，這個平臺將為糖尿病、阿爾茨海默病、自閉癥等疾病創建協作式精準醫療云。

歸根到底，精準醫療只有在有可用數據時才能夠做到精確。要更好地了解癌癥這樣的復雜疾病，醫學界和科技界必須協作，讓不斷增長的公開和私人遺傳數據造福于患者。如果我們成功（我們一定會成功），我們就能夠把一個讓千百萬患者感到折磨和不確定的過程變成一個可預測、高度定制、為期一天的診斷和療法推薦的過程。也許，我們這輩子不可能終結這些疾病，但是我們能夠極大地改善應對之策。（財富中文網）

譯者：天逸

布萊恩·德魯克爾（Brian Druker），醫學博士，俄勒崗健康與科學大學奈特癌癥研究所所長。2009年，他因為在治療慢性骨髓性白血病方面所做的開創性研究而獲得拉斯克獎（Lasker Award）。